梁女士（右）使用新药后，坏胆固醇降低6成 大公报记者孙凌奕摄据香港《大公报》报道，家族性高胆固醇病人现在一般服用他汀类药物，但无法“药到病除”，若要寻找更适合的药物，往往需要人体试药，耗时较长。香港大学医学院利用人类尿液提取干细胞，转化为肝脏细胞，打入小鼠体内试药后，成功证实新药物可高效降低胆固醇。64岁的梁女士一共6个兄弟姐妹，4人的胆固醇较正常人高出一倍，使用新药后，坏胆固醇降低6成。
香港大学医学院内科学系讲座教授谢鸿发20日表示，家族性高胆固醇血症是一种由基因突变而引发的先天性疾病，可致冠心病提早发病，300人中便有1个。港大研究团队于2013年展开研究，发现若利用病人的尿液提取干细胞，并转化成为肝脏细胞，再注入小鼠的肝脏，让小鼠代替病人试药，结果证实新药物“PCSK9抑制剂”对高胆固醇更高效，可将坏胆固醇降低6成。
梁女士是首批参加这实验的人士，她于2003年发现胆固醇达11度，较普通人的五度高出一倍。她一直服用他汀类药物，2011年出现心血管闭塞并接受“通波仔”手术（冠状动脉再成形术）。她其后参加实验计划，只需抽血和验小便，然后由小鼠代她试药，她接受含有“PCSK9抑制剂”的生物针剂治疗，坏胆固醇现已降低6成。
谢鸿发称，每次制成一只试药用的老鼠模型，费用需5万至10万元，现时PCSK9抑制剂费用昂贵，疗程需1个月注射两次针剂，一针收费2000元。研究团队下一步希望降低价格，将针对肝脏的新药测试，在动物模型上进行，希望两年内开发可观察长远效果的兔子模型，扩展至治疗其他肝脏疾病。
