在今天这一医学科学的多数方面难以被人(甚至包括科学家)理解的时代，我们偶尔可以安慰自己的是：许多被认为很现代的药物实际上不过是古代医药的进一步提纯和包装。麻醉剂来自罂粟，阿司匹林则来自柳树皮。在美国药店里销得最好的处方药的几乎60%是从大自然的天然储备中直接提取出来的化合物。

　　但事情正在改变。随着基因(由两条携带组成人体所有细胞的信息的DNA扭结在一起形成)图谱的出现，发展新药的过程正被完全颠倒过来。在过去100年甚至延续几千年中，发现新药的实验、失败，再实验、再失败的规律正被药物设计所取代。被基因蓝图武装起来的科学家对使我们患某种疾病的单个分子的分辨能力日益提高。根据基因信息，在高速计算机的帮助下，他们可以创造新的分子，这些分子像极有准头的箭，正对着它们的目标分子实施攻击。

　　用于医疗的基因技术

　　基因制药是当前基因技术和基因组研究中最具潜力，同时也是最为成熟的应用领域。除此，基因技术最重要的用途就是基因治疗及诊断：

　　基因治疗是在基因组研究的基础上发展起来的一种新型治疗方案。简而言之，基因治疗就是利用分子生物学技术，将正常的基因直接或间接接入细胞中以修补错误基因。基因治疗的提出最初是针对单基因缺陷的遗传疾病。

　　1990年美国国立卫生研究院(NIH)的Blase和Anderson用ADA(腺苷酸脱氨酶)基因治疗一位由于ADA基因缺陷导致严重免疫缺损的女孩，致使世界各国掀起了研究基因治疗的热潮。

　　至今，基因治疗的研究内容已从单基因的遗传病扩大到多基因的肿瘤、艾滋病、心血管病、神经系统疾病、自身免疫病和内分泌疾病等。尽管基因治疗仍有许多障碍有待克服，但总的趋势令人鼓舞。据统计，截至1998年年底，世界范围内已有373个临床法案被实施，累计3134人接受了基因转移试验，充分显示了其巨大的开发潜力及应用前景。

　　基因诊断，目前最主要的就是应用基因诊断芯片，诊断感染性疾病、遗传性疾病和肿瘤等疾病。

　　附：世界著名基因研究开发公司与他们令人振奋的消息

　　Axcell Bioscience发现人类蛋白质相互之间的作用

　　Geron找到克隆人肝脏的方法

　　Milleum目前有几种治疗癌症、精神紊乱、糖尿病的基因药物投入最后临床试验

　　Genelogic宣布找到基因如何工作的“基因表达式”

　　YhgGeron发现治疗脑癌的telomerase基因

　　GenStar血友病A基因药物将步入临床试验阶段

　　最著名的基因公司

　　CELERA寻找人类基因图谱的工具

　　ELI LILLY最大的胰岛素厂商有药品ZOVANT(新的脓毒症药物)

　　AMGEN最有吸引力的产品是NESP(EPO的更好组成方式，EPO可刺激血红细胞生产。

　　HUMAN GENOME SCIENCES专注于寻找描绘人类基因图谱的工具。

　　MEDAREX抗体研制领域的领先者。

　　BIOGEN曾经很风光，主要产品是AVONEX。

　　基因专利的商业价值

　　基因专利是研制开发基因相关产品的基础，基因专利的权利人不仅可以通过专利合作或转让获得收益，而且还可以从基于该基因专利的基因药物以及其他衍生产品后期销售收入中按一定比例提成。一个具有重要功能的疾病相关基因的专利，转让价值一般以千万美元计，而以此开发的基因药物年销售额可高达几十亿美元。基因的商业价值可从一些经典的基因转让案例中得以体现：

　　A.肥胖基因：1994年11月，美国Amgen公司出资2000万美元向“Rockefeller大学购买了一条肥胖基因的独占型开发许可权。此次，Amgen付给Rockefeller大学不少于3000万美元的阶段性付费以及后期产品的销售提成。

　　B.中枢神经系统疾病相关基因：1996年7月，美国Millennium公司与Wyeth-Ayerst公司签订中枢神经系统疾病相关基因合作协议，Wyeth-Ayerst公司在7年内向Millennium支付尚未包括阶段性付费和产品提成的专利使用费和研发费用约9000万美元。

　　C.FKBP神经免疫因子配体：1997年,Amgen公司将FKBP神经免疫因子配体转让给Guilford公司，交易额高达3.92亿美元，是迄今为止单个基因交易的最高价格。

　　D.抑制端粒酶基因的相关基因：1997年3月，美国Geron公司与Pharmacia＆Upjohn签订协议，合作开发抑制端粒酶基因的新一代抗癌药物，Pharmacia＆Upjohn向Geron支付5800万美元，包括1000万美元的股权投资，研究基金和阶段性付费，Ggeron公司还将获得后期产品销售收入的提成和部分美国市场合作销售权。

　　E.基因药靶的价值：1998年9月，Millennium公司与Bayer公司签订了五年的基因药物合作协议，Bayer公司将向Millennium支付总计4.65亿美元(包括14%的股权投资)费用，委托Millennium公司开发225种基因药靶，平均每个基因药靶的价值为207万美元。

　　F.促红细胞生成素EPO：美国Amgen公司依赖EPO基因专利的开发应用。从一个濒临破产的企业成为美国生物工程医药领域的领头羊，其EPO1998年的销售收入达到13.6亿美元，而EPO的全球市场现已达到34亿美元的销售额。

　　基因专利的最新动向

　　2001年1月12日，美国专利局和商标管理部门发布了新的基因专利政策，目的是制止各公司在真正明确基因用途之前进行草率地基因专利申请。该政策有助于结束关于基因专利问题的激烈争论：虽然各公司不能仅仅对基因序列申请专利，但可以对基因或基因片段进行申请。

　　“你可以申请基因的专利，但必须同时明确该基因用途。”

　　这一政策同一年前几乎没有什么改变。专利管理部门允许生物技术公司自由地继续对他们正争先恐后分辨着的基因申请专利。专利局发言人说，新政策在任何人都可能在技术范围内申请专利这一事实面前，增设了另外一道门槛：生物技术是最虚幻的工业。

　　过去，申请人要证明被发现的基因有可信且特殊的用途，现在，他们必须展示基因的实用性。举例来说，基因表达蛋白质，而任何蛋白质都可以做为狗用食品和香波的添加剂，尽管如此，它并不能被叫做“实用”，因为在实际生活中人们不会花费巨资分离基因去制作狗食和香波。