第五章分析成本效果与成本效益_新浪教育

第五章分析成本效果与成本效益

http://www.sina.com.cn 2004/12/02 14:09 新浪教育

　　第五章分析成本效果与成本效益

　　进行医疗配给的前提是：如果听任患者和医生

各行其是的话，他们就会做出低效的医疗决定。投保人尝试了几种不同的策略来减少当前医疗体系中的低效现象。美国医疗保险的投保人和法国人（通过他们的缓和方案）要求患者共同负担高额的医疗费用。卫生维护组织和英国的医疗保险托管机构对医生的医疗行为进行了严格的限定，加拿大和英国的国有化医疗体系严格限制了医学专家的供给，并大幅度削减了用于医疗设备上的开支，结果导致了许多病人排长队等候治疗的局面。

　　以上这些策略当然可以减少医疗开支，但它们离理想的程度还差得很远。病人排长队等候治疗的缺陷自然不用说，由患者固定支付小笔金额的医疗费也确实可以有效节约金额很小的不必要开支。然而在遇到大笔医疗开支的时候，这些措施的效果并不明显。保险公司当然不可能失去理智而要求患者支付高额医疗费中的大部分，因为如果这样做的话，就会减少公司的保险份额。事实上，法国人已经不止一次地发现他们努力推行的缓和方案并不受公众欢迎，而且还有政治上的风险。［1］当政府推出共同付款方案时，法国人就会购买额外的保险来弥补共同付费的损失。而在美国也有同样的事情发生。20世纪80年代末，当联邦政府制定了一项法律，为老年人提供处方药保险，但需要被保险人支付大量的固定保险费用时，便引起了公众的强烈反对。政府只能草草地废除这项法律，因而这项法律从未生过效。在任何一个现实的保险方案中，价格配给都仅仅扮演了一个小角色。

　　对医生的经济刺激的改变也有其局限性。由于有了凯泽计划中的“经济学的倒转”策略，凯泽的医生们与按照诊疗次数领取工资的同行们相比，为患者提供了较少的医疗服务。有许多卫生维护组织的措施比凯泽的更进了一步；如果医生推荐患者接受了很多不必要的治疗，就会受到处罚。这种付费方案使医生处于一个非常不利的位置：他们必须在自己的经济利益与为患者提供医疗服务之间进行选择。公众中的许多对医疗保险管理的强烈反对意见，都是由这种不良的利益冲突引起的。

　　或许大多数解决方法的一个最大问题在于它们并没有直接针对每个人都在抱怨的问题。美国政府和公司老板可能会抱怨不断上涨的医疗开支，而这种抱怨是没有理由的。在其他领域都存在不断增长的开支，如信息技术，但是人们却很少抱怨。因此，问题并不在于上涨的医疗费用本身，而在于道德风险、需求诱导、实践差异等造成我们不能有效地利用医疗保险的资金。使患者排队等候治疗以及其他的解决方法也许会减少开支，但成效不大。任何一个投保人都可以通过拒绝付费的简单策略来减少医疗保险的支出。但是目前减少医疗开支的策略并没有产生一个更为有效的医疗保险体制，偶然事件除外。但是，如果像我们在全世界范围内都能看到的那样，有政治力量介入医疗保险，那么这些控制支出的方法就会使事情变得更加糟糕。

　　第5章分析成本效果与成本效益你的生命价值多少通过对成本效果的分析而产生的理性化配给是惟一一种能够有效控制支出的方法，它能够促使我们做出高效的医疗决定。理性化配给已经成为诸如英国国家临床评价研究所和澳大利亚的PBS等制定新方案的核心。但这并不是一种未经检验的新方法，因为对成本效果的分析早在100多年前就已经成为了制定公共政策的基石。［2］ 51 关于成本效果分析的背景知识

　　1902年，美国陆军工程兵部队运用了成本效果分析的方法选择一些河流工程和港口工程。于是这个部队成为成本效果分析的一个主要实践者，最近它还使用这些方法对密西西比河沿岸缓解洪水压力的方法进行了评估。许多其他的美国政府机构也在使用这种方法。肯尼迪总统在位时的国防部就曾使用这种方法对工程进行评估。20世纪80年代，美国国会制定法律，规定政府的所有方案都要用这种方法来进行评估。事实上，成本效果分析在世界范围内都得到了广泛应用。日本的环境厅使用这种方法对控制污染规划进行评估；墨西哥政府正在使用这种方法帮助墨西哥城新建的国际机场选择地点。

　　所有这些成本效果分析的运用，都是由于政府机构投入的资金有限，因而要寻找支付开支的最佳方法。就像医疗保险的投保人那样，他们也想实现“金钱大爆炸”。美国的陆军工兵部队希望每美元能保护最多的农田；肯尼迪在位时的国防部希望每美元能最大限度地保护生命和财产；日本的环境厅希望每日元能够最大限度地减少环境污染；墨西哥希望每比索能最大限度地增加机票收入。这种方法很有意义，因此公众已经准备接受这种方法所带来的结果。 52 成本效果分析用于医疗保险中有效吗

　　在这些传统的成本效果分析的应用中，涉及的商品或服务的利益都被许多人同时分享了，经济学家称之为“公共商品”（利益不是被许多人广泛享有的商品和服务称为“私人商品”）。政府机构有必要仔细考虑怎样才能为人们提供最好的公共商品，如控制洪水和国防等，因为如果不这样做，人们也许根本就得不到这些东西。即使是立场最坚定的自由意志论者也勉强接受了由政府介入为人们提供公共商品的做法。

　　而几乎所有的医疗保险服务都是私人商品。在私人商品市场中，政府的介入通常很少。这也是很有道理的。毕竟又有谁需要政府告诉他们该穿什么或是该吃什么呢? 因此，为什么患者允许政府为他们决定可以享有和不可以享有哪些医疗保险服务呢？其中的一个原因就是：即使医疗保险服务是私人商品，但它的费用也经常来自社会资金。这就意味着：假如彼得接受了治疗，那么剩下的钱也许就不够治疗保罗了。保罗可以自付医疗费，但医疗保健费用可能会十分昂贵，保罗可能会负担不起。在医疗资金不足的情况下，保罗当然希望政府能够监督彼得的医疗决定。不管是谁享受医疗服务，必须为医疗费用出资的纳税人也同样希望有政府的监督。

　　假使治疗能够挽救彼得的生命，许多人也许不会希望政府去干预。但假如对彼得的治疗意义不大或根本没有什么价值的话，情况就不同了。毕竟，如果每个人都接受没有意义的治疗，要是不进一步增加税收，政府就会无力支付真正有价值的医疗服务。如果只有有钱人才能享受他们真正需要的昂贵的医疗服务，那么大多数人是难以接受的。出于这个原因，资金匮乏的医疗保险体系就需要设法保证合理开支。

　　做医疗决定与给孩子买玩具有相似之处。无论是孩子还是医生，他们自己都不能做出最明智的决定。父母如果要保证支出合理，就要时常对孩子买玩具的要求做配给。而为了做到支出合理，就要仔细权衡玩具的效益与价格之间的关系。那么与其类似的是,如果一个医疗保险的投保人希望获得最大效益，也需要认真权衡效果与成本之间的关系。

　　成本效果分析与它的“表兄弟”成本效益分析（CBA），在这一权衡过程中都是至关重要的。成本效果分析根据支出取得的效果对可供选择的医疗开支分列等级；而成本效益分析则是直接验证某种医疗措施是否与支出相称。这两种分析方法构成了英国、澳大利亚和美国俄勒冈州理性化配给方案的理论基础。这些方案的拥护者在这两种分析法的科学基础与悠久历史中寻求到了安慰。事实上，在医学研究界，几乎已经普遍将成本效果与效益分析作为做医疗决定的指导方针。而准确地说，成本效果与效益分析并不是一门真正的科学，其中还存在着一些尚未解决的问题，比如如何进行调查分析并用表格列出分析结果等。由于在实际操作中可能会出现错误甚至更糟的情况，我们有理由怀疑理性化配给带来的危害可能会比益处还要多。 53 成本效果与效益分析

　　乍看上去，进行成本效果与效益分析似乎是个相当简单的任务。我们只需要制定一些成本效果与效益的衡量尺度，而剩下的就只是数学演算了。然而毋庸置疑的是，让人伤脑筋的问题还在细节的处理上，而且有许多细节问题需要处理!

　　幸运的是，研究人员已经对成本效果与效益分析中的许多关键性的细节问题达成了一致意见。例如，所有成本效果与效益分析中的第一步就是选择一个适当的角度。对享受保险的患者来说，他们在接受治疗时可以不考虑开支问题，因而会从一个角度看待这一问题；对医生来说，他们的收入取决于是否对患者进行治疗，就会从另一个角度看问题;对投保人来说，他们要支付医疗费却不能直接享受到任何好处，又会从一种完全不同的角度来看问题。而多数研究者都采用传统的从社会角度进行分析的方法，从这个角度，不论谁受益，我们都把所有医疗措施的健康效益和非健康效益（例如得到提高的工人的生产力）全都记录在案；同时，不论谁负担费用，我们都把这些效益与全部的医疗开支权衡比较。

　　也有相当多的人认为有必要仔细地对成本效果与效益分析进行设计。如果有实践意义的话，医疗研究者曾尝试进行了随机化双盲测试研究。在这种研究中，随机安排患者接受相互竞争的医学治疗或接受一种安慰剂。而在整个过程中，研究人员和患者都不知道哪个患者接受了哪种治疗。随机化双盲测试研究是所有的成本效果与效益分析的金本位，因为它消除了许多研究中可能存在的偏见产生的根源。在另一种同期组群研究中，研究人员对人数众多的一组研究对象进行了多年的跟踪调查，有时也是随机化研究的一种好的选择(我们关于日常饮食与防病的很多知识都来源于同期组群研究)。还有许多其他研究方案也可以为成本效果与效益分析提供可靠的数据。然而，没有哪种研究的设计是完美无缺的，随机性测试也许会避免偏见的产生，但却不能预见到在失去控制的情况下对患者的治疗会有怎样的结果。而研究设计在实际操作中也可能会产生偏差，这或者由于缺少随机安排，或者由于医生和患者知道他们正处在别人的观察中。

　　多数卫生管理组织和政府管理者十分清楚不同研究设计的局限性，他们对没有在权威的学术杂志上发表的调查报告很不信任。但并不是所有权威的期刊杂志的可信度都是相同的。一项发布在《新英格兰医学杂志》（New England Journal of Medicine）或《柳叶刀》（Lancet）上的研究的影响力极大，要比发表在影响力稍小的杂志上的几项持反对意见的研究更有说服力。其中最有影响力的是共同分析研究，它结合了前人的优秀研究成果。一项在顶级杂志上发表的共同分析研究可以立即在世界范围内对医疗决策产生重要影响。

　　然而由于完全依靠公开发布的研究结果，也产生了许多问题。在威望很高的《沙特克(Shattuck)对马萨诸塞州医疗界的讲话》（载《新英格兰医学杂志》）一文中，芭芭拉·麦克尼尔（Barbara Mcneil）指出：即使是公开发布的最优秀的研究中也存在一些局限性。［3］其中的一个问题是:从一项研究开始直到其发布为止，常常耗时５年甚至更长时间。这种时间上的拖延会妨碍重要的新技术的应用。应用正电子X射线层析照相术来诊断某些种类的癌症就是这样的一个例子。与此同时，通过废弃新近发布的研究结果，新技术可能会得到进一步完善。例如可植入体内的去纤颤器，就取代了刚刚发布的研究成果中心脏分流手术的某些形式。

　　麦克尼尔还指出了其他问题。带有负面结果的研究很少有机会得到发表。可能会有一系列研究否定一项医疗措施的优点，但只有正面结果会公诸于众。另外，研究对象往往不能代表全部人口的情况，因而很难根据研究结果推断其他人群。多数研究将某种医疗措施对白色人种的中年男性的疗效研究得十分透彻，却没有充分研究女性、黑色人种以及年轻和老年患者的情况。

　　麦克尼尔没有提到另一个值得关注的问题，尽管报纸期刊的编辑与审阅人员已经做了最大努力，但很多研究人员还是忽略了一些重要的相关问题：怎样衡量开支情况，以及该在未来的开支和效益上投入多大力量。

　　531衡量开支情况

　　分析学家在衡量开支的基本方法上的意见是一致的。乍看上去, 这种方法毫不稀奇。如果你问一个人他的新鞋多少钱，他会很容易地告诉你它的价钱。那么现在去问一个刚刚做了核磁共振诊断的人核磁共振要多少钱，那个人也会告诉你他花了多少钱。然而这里面就存在着问题：如果你问的是一个享受全额保险的患者，他就会告诉你核磁共振不需要多少钱，但由于另外有人要为核磁共振付钱，就需要把社会支出也计算在内。因此，研究者必须计算的是提供医疗服务的价格，而不是患者为享受医疗服务而支付的费用。

　　计算医疗服务的价格看上去简单，而实际操作却非常困难。在大多数医疗保健组织中，医疗开支的账目都做得很差，或者索性没有设立这种账目。其中的一个原因是会计人员很难清楚地计算大量的诸如管理开支和医疗设备开支之类的管理费用。除此之外，还存在着其他许多会计人员难以解决的技术上的问题。一些医疗服务的提供者，包括许多从业医生在内，甚至根本就没有医疗账目。

　　由于这些账目上的问题，计算医疗开支的工作往往便归结为以一定事实为依据的猜测。例如，作者做的一项调查表明：治疗残疾儿童的呼吸器疗法的开支账目严重夸大了其实际的费用。要知道残疾儿童能否接受呼吸器疗法完全取决于治疗费用，因此我们有必要清楚地知道账目记得是否正确。其他调查还表明急诊和一些门诊治疗的开支也被严重夸大了。但不幸的是，像这样偏离事实的现象在成本效果与效益分析的资料中满目皆是。

　　如果有可能的话，研究人员还应该将医疗保健的“间接开支”计算在内，即应包括医疗过程中浪费的时间以及其他不便所带来的开支。对某些医疗措施来说，间接开支与直接开支一样重要。据美国国家健康协会报告，如糖尿病和哮喘之类疾病的间接开支甚至会超过直接开支。这一事实表明，研究者在研究这类疾病的医疗措施时，需要将间接开支考虑在内。例如，如果一项关于一种哮喘药的研究没有将间接开支计算在内，就可能会在整体上低估了药品的成本效果比率。因此，这种药可能会无法通过理性化配给方案的检验。

　　当我们再从长远角度考虑的时候，问题会变得更加复杂。我们有理由相信今天的治疗会影响未来的医疗开支。β干扰素疗法可以预防心脏病发作；戒烟疗法可以预防肺癌。为了对这些医疗措施做一个合理估价，我们需要将这些预期可以节省的开支从支出总额中减去。这种做法在成本效果与效益分析研究中很常见，也说明了诸如产前保健和结肠癌检查之类的预防措施属于成本效果最好的医疗保险措施的原因。

　　研究人员一致认为应该对能够减少未来支出的医疗措施给以支持。然而还有一些措施却会导致未来支出的增加。设想这样一个例子：一位老年妇女接受了髋关节修复术，治疗费用中肯定要包含住院费,而如果她在手术后还需要其他治疗,如家庭护理和身体机能恢复治疗等。其费用又该怎样计算呢？我们有理由也将这些开支包括在内，而且多数研究者也是这么做的。

　　到目前为止，一切进展顺利：研究者都同意不论是增加还是节省了开支，都要将全部的未来开支计算在医疗费用之内。设想上述中的那个妇女在髋关节复原之后变得行动自如，结果却引发了心脏病，需要费用昂贵的治疗。许多研究者认为这笔治疗费应该算在髋关节修复术的费用里。毕竟这个妇女如果没有接受髋关节修复手术，也许就不需要治疗心脏了。这种说法有些道理，尤其是如果研究者能够证明髋关节修复术增加了其患心脏病的几率,就更是如此。多数研究人员都认为如果未来的医疗开支与所研究的医疗措施直接相关，就应该将它作为成本效果与效益分析的部分因素考虑。

　　然而关于这种有道理的说法该走多远的问题,我们仍存在疑问。假设那个恢复健康的妇女又开始驾车出门，遭遇了车祸，车子完全损坏了，那么我们是否该将一辆新车的费用也计算在手术开支之内呢？还有那个妇女健康地生活了许多年，又花钱买了食物和房子，也许还有一些昂贵的奢侈品，难道我们也要将这些费用计算在内吗？

　　尽管看上去难以想像，但一些研究人员还是认为成本效果与效益分析应将其未来的全部非医疗开支计算在内。［4］他们认为假如一项医疗措施使患者延长生命或者改变了他的生活方式，那么由此所带来的开支都是直接由这项医疗措施而起，并且成为不推行这项医疗措施的理由。将所有的未来开支包括在内，会在很大程度上改变成本效果与效益分析的衡量标准，这种改变主要是通过提供有助于提高生活质量以及由此所引起的延长寿命的医疗服务来实现的（而后者比前者更容易增加未来的支出）。化疗的处境尤其糟糕，一项调查表明：当把未来开支计算在内时，某些形式的化疗法的成本效果下降了一半甚至更多。［5］而如果把未来开支也考虑在内，那些本来愿意将化疗划入保险范围的投保人或许会再次考虑自己的决定。

　　虽然有科学分析证明这种观点似乎是正确的，而由此所引发出的一些想法却令人不安，因为它意味着老年人的医疗开支将耗尽社会资源。因而我们也不会觉得奇怪的是:在1996年的一次美国公共卫生服务小组会议上，是否将未来开支考虑在医疗决定之内这一问题上并没有达成一致意见。于是，这一问题就由个人自行处理了。

　　532折扣

　　面临即时付款与滞后付款的选择时，只要不用支付很大的一笔利息费用，多数人会选择后者。这个道理也同样适用于医疗开支，而医疗开支的研究者在通常情况下对未来开支的关注要比当前开支少一些。研究者是通过折扣率来减少未来医疗开支的，折扣率也就是当个人并不介意即时付款还是滞后付款时的利息率。如果你并不在乎是今天花5 000美元还是一年后延期付款5 250美元买一台大屏幕电视机，那么你的折扣率约为5%。

　　研究者对未来的医疗保险支出打折看起来是有道理的。而这一做法却引发了一个有趣的问题：研究者是否应该对未来的医疗效益打折呢？这就等于是在问：未来的一年生命的价值是否比当前一年生命的价值要小。对这一问题的回答非常重要。因为有许多医疗措施都需要我们今天投资以便在将来享受健康效益。如果我们对未来的生命价值打折，那么许多医疗措施，特别是一些预防措施，或许就显得与开支不相称了。

　　对许多人来讲，这一问题的答案似乎是非常明显的。生命就是生命，不管人活在现在还是将来。因此如果要对未来的生命打折，未免显得有些荒唐可笑。然而，很明显的问题也许就是错误的。对未来生命打折的论点构思巧妙而且引人注目。这一论点的关键是要说明：如果不对未来生命打折，就会引发一个荒唐的结论。这就迫使我们先接受一个前提：当前的生命要比未来的生命价值更大。

　　支持对未来生命打折的论点主要依据两个听起来非常有道理的假设。第一个假设是：总有一些人会接受不必要的医疗服务。第二个假设是：如果我们把今天的钱做投资，可能会收到高于通货膨胀率的效益。如果这些假设成立，那么我们就可以把当前花在医疗保险上的钱转移到投资上去。通过投资，我们会得到成倍增长的资金，在将来，可以在医疗保险上投入更多的资金。因此减少当前的医疗保险开支，并用这笔资金做投资，就可以为未来节省出更多的生命年限。

　　如果我们确实相信未来的生命和当前的生命价值相同，那么我们应该做的惟一合理的事情就是严格限制当前的医疗保健开支。尽管这样做会减少许多生命年限，但是通过节约资金并把它投入到未来的医疗开支中，我们甚至可以节省出更多的生命年限。但这未免显得有些可笑。没有人会严肃地提出建议，让大量的人在今天死去，而仅仅是因为我们节约出的钱能够在未来挽救更多的生命。我们不得不得出这样的结论：未来的生命价值没有当前的生命价值高。

　　所有的研究者都认为有必要对未来的生命打折。但是关于如何准确使用折扣率的问题却有许多不同意见。实践结果表明：折扣率的细微差异将会对成本效果与效益的分析结果产生很大影响。设想我们正在对一种癌症预防措施进行评估，而这一方案可以在今后的20年内节省出1 000年的生命年限，如果我们用2%的折扣率的话，那么这未来1 000年的生命只相当于当前668年的生命。但是如果我们把折扣率增加到6%的话，它们就只相当于当前290年的生命。那么对外公布的这项预防性医疗措施的成本效果将会下降一半多。因此对折扣率的选择将会影响到一项医疗方案能否得到资金援助。大多数研究人员使用的折扣率约为5%，这一折扣率恰好与医疗支出的折扣率相当。 54 成本效果与效益分析有效吗

　　如果患者并不相信支持理论的科学依据有效的话，就不会拥护理性化配给。尽管研究人员对如何进行成本效果与效益分析的大多数问题达成了广泛的一致意见，但看来这种分析方法还是有可能会产生错误和偏见。以上引证的几个例子表明：对诸如呼吸器疗法、化疗法和癌症预防等医疗措施及方案的资金投入可能会取决于选择的研究方法。

　　那么不同的研究者对特定的医疗措施的成本效果得出不同的结论也就毫不奇怪了。当某种医疗措施影响到了千百万人，而研究结果又对外做了大量宣传的话，就会造成混乱。对年龄在40～49岁之间的妇女进行一年一次和两年一次的乳房X射线检查就是这样的例子。发表在20世纪中晚期的重要医学杂志上的一系列文章报告了每生命年的开支从不到1万美元到10万美元以上不等。或许会有人认为这些调查是针对不同人群的，但实际上大多数调查数据都来自同一组瑞典妇女，结果差异很大有许多原因。例如，对40～49岁之间的妇女做乳腺癌检查的效益也许不会超过10年，因此这些研究对折扣率的选择都非常谨慎。由于研究结果与设想并不一致，关于这一年龄段的妇女是否应该接受每年一次、每两年一次的射线检查或是否应该接受射线检查还存在许多疑问。

　　美国国家癌症学会(National Cancer Institute)最近建议每年做一次或是每两年做一次乳腺癌检查。同时，加拿大的一项早期研究对每5年以上做一次乳腺癌检查的必要性提出了质疑。这一研究促使美国和其他国家的调查者要求瑞典科学家提供他们的研究数据。还有一些研究人员认为瑞典人用了错误的方法，并希望进行独立的分析研究。

　　投保人明白成本效果与效益分析大部分是依据科学，还有一小部分是依靠技巧。他们对旨在说明昂贵的新医疗措施成本效果良好的研究表示怀疑。为了说服投保人，制药公司设法对外公布它们的研究结果。但投保人甚至对那些公开发布的、经权威机构审定的制药公司的研究也表示怀疑。而这种不信任或许是有道理的。因为由制药公司发起的研究所报告的成本效益比率平均起来是政府主持的研究所报告的成本效益比率的3倍。［6］

　　为了重新获得人们对其工作的信任，制药公司希望能够建立起成本效果研究的标准。国际制药经济学与结果研究协会目前已经从学术界及制药工业界吸收了2 000名会员。这一协会担负着一些重要的任务，它要为成本效果分析研究建立起最好的实践规范。而严格遵循这些标准的制药公司会更容易得到投保人对其研究产品的认可。 55 实践中的成本效益与效果分析

　　尽管投保人表示怀疑，但成本效益与效果分析确实十分重要。其中一个取得巨大成功的实例就是由应用生物学革命而产生的基因泰克公司(Genentech)。它成功的原因很大程度上要归功于成本效益与效果分析的力量。在应用生物学的制药公司中，基因泰克在世界范围内的总收入仅次于安进生物科技公司(Amgen)。基因泰克成立于1976年，在创立的前10年中，这家公司由于不仅仅着眼于实际的产品生产，还重视科技进步，从而赢得了良好的声誉。1987年，公司引进了第一个突破性的医疗产品：纤维血浆酶原激活剂(tPA)，这是一种溶解血栓的抗凝结剂。在纤维血浆酶原激活剂之前，医生们使用的是溶栓酶。每剂溶栓酶的价格为200美元。而基因泰克大胆地将纤维血浆酶原激活剂的价格定为每剂2 200美元，并声称是由这种新产品的药理优势决定的。

　　虽然公司极力推崇纤维血浆酶原激活剂比溶栓酶在理论上拥有的更大的药理优势，但目前还没有研究对这两种药物做过直接对比。尽管如此，基因泰克仍预言纤维血浆酶原激活剂将会迅速取代溶栓酶而成为溶解血栓剂的首选药物。而整个华尔街对应用生物科技所表现出的极大热情都要归结于基因泰克对其产品铺天盖地的广告宣传。基因泰克对纤维血浆酶原激活剂的成功很有把握，于是反而开始担心产品不够的问题了。而事实上，医生们并不愿意为患者开纤维血浆酶原激活剂，结果造成了基因泰克的药品积压，而不得不在1988年降低产量，并储备资金为以后做准备。1999年，纤维血浆酶原激活剂在美国市场的销售中仅略超出溶栓酶，因此多数投保人不愿支付纤维血浆酶原激活剂的费用。而许多国家的卫生体系也拒绝为纤维血浆酶原激活剂支付费用，而要等待研究结果发表后才做决定。

　　几项临床试验正在进行。在这些试验中，患有心脏病的病人被随机安排接受溶栓酶或是纤维血浆酶原激活剂的治疗。研究人员对这些患者进行了长达6个月的监控，从而确定哪种药的死亡率更低。研究人员并没有过多地考虑其他效益因素，如功能改进的状况或是可以减少未来医疗开支的情况。

　　于1991年和1992年间公布的几项首发项目的研究结果对基因泰克十分不利。至少有两项研究表明这两种药物从统计学角度来说在降低患者死亡率方面没有明显差别。根据这一有力证据，投保人对基因泰克施加压力，迫使其降低纤维血浆酶原激活剂的价格，而基因泰克在纤维血浆酶原激活剂方面的收入也减少了15%。然而在1993年，研究者公布了“利用溶栓酶和纤维血浆酶原激活剂治疗冠状动脉闭塞的试验”结果。我们对这一研究简称为GUSTO。这项研究由基因泰克发起，并在《新英格兰医学杂志》上有过相关报道，涉及15个国家和41 000个患者。研究的规模如此之大以至于人们称之为“庞大的试验”。由于涉及面广且规模大，GUSTO借鉴了前人所做的小规模试验的结果。GUSTO发现接受纤维血浆酶原激活剂治疗的患者的死亡率为6%，而接受溶栓酶的患者死亡率则为7%，这中间1%的差异在统计学上却具有重要意义。

　　基因泰克由此便除去了一个巨大的障碍。我们所看到的最有说服力的证据表明：纤维血浆酶原激活剂的医疗效果很好，使患者的存活率可以提高14%（7个预期死亡的患者中就有1个由于采用纤维血浆酶原激活剂的新疗法而得以幸存）。基因泰克为GUSTO研究投入了5 500万美元确是事实，研究设计保证了研究过程中基本上不存在产生偏见的可能，而且这一研究结果是在一家权威杂志上发表的。

　　基因泰克下一步要做的就是证明纤维血浆酶原激活剂的成本效果也同样好。而基因泰克十分走运，有关这种药品的在金钱与生命之间的权衡是非常清楚的。用纤维血浆酶原激活剂代替溶栓酶来治疗100个患者会多支付20万美元，从而平均挽救一条生命。而这种效益是否与支出相称就要由投保人自己决定了。

　　基因泰克为纤维血浆酶原激活剂做了以下计算。在当时，一个幸存的心脏病患者预计可以再活６年的时间。那么以挽救一条生命花费20万美元计算，这一药品的成本效果比率为每生命年花费33 333美元。这一结果恰好在加拿大和欧洲国家对其他医疗措施的惯常开支金额的范围以内，即在2万美元～6万美元之间。纤维血浆酶原激活剂的价格或许是有些高，但它的效益却值得投入这种高额的开支。以上的观点是有说服力的，因此多数投保人都同意将纤维血浆酶原激活剂划入保险范围内。于是纤维血浆酶原激活剂不仅挽回了全部损失，而且使基因泰克获得了更大的收益。

　　基因泰克在通过成本效益与效果分析来推销产品的过程中，被简化为单纯对死亡率的分析。纤维血浆酶原激活剂的主要好处是它可以挽救生命，且价格相当合理。但许多其他医疗措施的目的却是提高生命的质量。有些成本效果非常好的医疗措施，如用洁牙线剔牙齿，就会影响到生命的质量。这一事实使成本效益与效果分析进一步复杂化了。我们可以说纤维血浆酶原激活剂每挽救一条生命的开支为33 333美元，并将这一数字与其他挽救生命的医疗措施的成本效果做比较。但我们又该怎样比较用白内障手术来提高视力与用髋关节修复术来使人恢复行走能力的成本效果呢？有可能把这些生命质量的提高与开支做比较吗？研究人员如果要对用于提高生命质量的医疗措施做成本效果与效益分析的话，就必须回答以上问题。第6章中将描述研究人员怎样对视力、行走能力以及人们健康的其他方方面面能力的价值与医疗开支以统计数据的形式进行比较。

　　注释

　　［1］For more on the French efforts to raise copayments,see S.Sandier and P.Lancry,1999,“Rationing Health Care in France”Health Policy 50：2338.

　　［2］This brief history of CEA is taken from K.Warner and B.Luce,1992,“CostBenefit and CostEffectiveness Analysis in Health Care,”Ann Arbor,MI:Health Administration Press.

　　［3］For further discussion of these issues and examples,see B.McNeil,2001“Hidden Barriers to Improvement in the Quality of Care,”New England Journal of Medicine 345(22):161220.

　　［4］See D.Meltzer,1997,“Accounting for Future Costs in Medical CostEffectiveness Analysis,”Journal of Health Economics 16(1):3364.

　　［5］Meltzer,D.,ibid.

　　［6］P.Neumann et al.,2000,“Are Pharmaceuticals CostEffective?A Review of the Evidence,”Health Affairs 19(2):92109.Note that the bias could come from either the choice of methods or the choice of drugs studied.

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